Czym się zajmujemy?
Zapraszamy do zapoznania się z naszymi działaniami, zarówno tymi ogólnymi, jak i tymi, które prowadziliśmy w 2025 r.
Rozwój leczenia
Współpracujemy ze znakomitymi naukowcami z całego świata, żeby jak najszybciej rozwinąć leczenie dla syndromu AGO.
Organizacje pacjenckie
Współtworzymy sieci rodzin dzieci dotkniętych syndromem AGO. Wspieramy się merytorycznie i mentalnie.
Edukacja
Zwracamy uwagę społeczeństwa na problem chorób rzadkich, a także pokazujemy, że warto pomagać.
Fundraising
Zbieramy środki, które pozwalają nam realizować wszystkie nasze cele.
Modele do badań
Stworzenie dwóch modeli organizmów chorobowych jako narzędzi do dalszych badań dla środowiska naukowego.
Terapie genowe
Rozpoczęcie prac nad rozwojem terapii genowej
z wykorzystaniem:
-
technologii siRNA we współpracy z UMass Chan Medical School.
-
cityRNA we współpracy z Ohio University.
Projekt nowego leku
Rozpoczęcie projektowania nowego leku
z wykorzystaniem najnowszych narzędzi opartych na sztucznej inteligencji.
Repozycyjonowanie leków
Inicjacja procesu repozycjonowania leków w celu identyfikacji dostępnych terapii, które mogłyby przyczynić się do poprawy stanu zdrowia lub leczenia pacjentów z syndromem AGO.
Rekrutacja pacjentów
Wsparcie procesu rekrutacji pacjentów do badania naturalnej historii choroby (Natural History Study), stanowiącego kluczowy punkt odniesienia w testowaniu przyszłych terapii.
Międzynarodowa Konferencja
Współorganizacja międzynarodowej konferencji naukowo-lekarsko-pacjenckiej w Pradze (2025) dedykowanej syndromowi AGO
Warsztaty w szkołach
Rozpoczęcie cyklu warsztatów w szkołach podstawowych, mających na celu budowanie świadomości wyzwań związanych z chorobami rzadkimi, na przykładzie syndromu AGO.
Konkurs "Młodzi dla Chorób Rzadkich"
Uruchomienie warszawskiego konkursu „Młodzi dla chorób rzadkich”, skierowanego do uczniów szkół ponadpodstawowych, łączącego edukację o chorobach rzadkich z praktyczną nauką lokalnego fundraisingu.
Wykłady
Udział w charakterze prelegenta w międzynarodowych I krajowych konferencjach pacjenckich oraz pacjencko-naukowych.