Czym się zajmujemy?
Zapraszamy do zapoznania się z naszymi działaniami, zarówno tymi ogólnymi, jak i tymi, które prowadziliśmy w 2025 r.
Co robimy na co dzień
Rozwój leczenia
Współpracujemy ze znakomitymi naukowcami z całego świata, żeby jak najszybciej rozwinąć leczenie dla syndromu AGO.
Organizacje pacjenckie
Współtworzymy sieci rodzin dzieci dotkniętych syndromem AGO. Wspieramy się merytorycznie i mentalnie.
Edukacja
Zwracamy uwagę społeczeństwa na problem chorób rzadkich, a także pokazujemy, że warto pomagać.
Fundraising
Zbieramy środki, które pozwalają nam realizować wszystkie nasze cele.
Nasze działania w 2025 r.
Modele do badań
Stworzenie dwóch modeli organizmów chorobowych jako narzędzi do dalszych badań dla środowiska naukowego.
Terapie genowe
Rozpoczęcie prac nad rozwojem terapii genowej z wykorzystaniem:
technologii siRNA we współpracy z UMass Chan Medical School.
cityRNA we współpracy z Ohio University.
Projekt nowego leku
Rozpoczęcie projektowania nowego leku z wykorzystaniem najnowszych narzędzi opartych na sztucznej inteligencji.
Repozycyjonowanie leków
Inicjacja procesu repozycjonowania leków w celu identyfikacji dostępnych terapii, które mogłyby przyczynić się do poprawy stanu zdrowia lub leczenia pacjentów z syndromem AGO.
Rekrutacja pacjentów
Wsparcie procesu rekrutacji pacjentów do badania naturalnej historii choroby (Natural History Study), stanowiącego kluczowy punkt odniesienia w testowaniu przyszłych terapii.)
Międzynarodowa konferencja
Współorganizacja międzynarodowej konferencji naukowo-lekarsko-pacjenckiej w Pradze (2025) dedykowanej syndromowi AGO.
Warsztaty w szkołach
Rozpoczęcie cyklu warsztatów w szkołach podstawowych, mających na celu budowanie świadomości wyzwań związanych z chorobami rzadkimi, na przykładzie syndromu AGO.
Konkurs „Młodzi dla Chorób Rzadkich”
Uruchomienie warszawskiego konkursu „Młodzi dla chorób rzadkich”, skierowanego do uczniów szkół ponadpodstawowych, łączącego edukację o chorobach rzadkich z praktyczną nauką lokalnego fundraisingu.
Wykłady
Udział w charakterze prelegenta w międzynarodowych i krajowych konferencjach pacjenckich oraz pacjencko-naukowych.